Methodological foundations of probabilistic evidence in rare cancers

Methodological foundations of probabilistic evidence in rare cancers ha lo scopo di avanzare lo stato dell’arte sui fondamenti metodologici del ragionamento probabilistico in condizioni di grande incertezza, quale, paradigmaticamente, si presenta nei tumori rari, utilizzati quindi come modello del difetto di evidenza in medicina. Per loro natura, infatti, i tumori rari pongono problemi rilevanti nell’applicazione dei metodi statistici convenzionali nella ricerca clinica. Questo impatta negativamente sulla formazione dell’evidenza, quindi sulla decisione clinica, quindi sulla qualità di cura. Il lavoro del CRC proposto sarà dunque orientato al raggiungimento di un duplice obiettivo: 1) elaborazione di approcci metodologicamente rigorosi a una formulazione personalizzata delle probabilità nella decisione clinica e nell’informazione al paziente; 2) realizzazione di soluzioni, anche informatiche, per la condivisione della decisione clinica tra medico e paziente in condizioni di elevata incertezza. I tumori rari costituiscono più del 20% del totale dei nuovi casi di tumore maligno, essendo rari singolarmente ma non cumulativamente. I risultati attesi hanno quindi un elevato potenziale di impatto sociale, oltre naturalmente a una rilevanza etica, poiché nessun paziente dovrebbe risultare discriminato nell’accesso all’innovazione diagnostico-terapeutica a causa della malattia di cui soffre. Ponendosi questa sfida, il CRC proposto combina expertise in logica e metodologia del ragionamento e della decisione in condizioni di incertezza, in oncologia clinica dei tumori rari, in statistica medica, in epidemiologia clinica, in costruzione dell’evidenza in medicina, in psicologia delle decisioni, in etica clinica, in informatica. Si tratta, a nostra conoscenza, di un’iniziativa innovativa sul versante metodologico, che, grazie alla multidisciplinarità e interdisciplinarità che la dovrebbe caratterizzare, potrebbe contribuire a consolidare il ruolo di UNIMI come player internazionale nella ricerca sul tema. Il suo valore aggiunto risiede proprio nell’innovatività della collaborazione che prevede tra discipline molto diverse e quindi spesso molto distanti nelle loro attività di ricerca. È possibile che proprio questa mancanza di interdisciplinarità abbia determinato la mancanza, a tutt’oggi, di avanzamenti metodologici significativi nel decision-making clinico probabilistico al letto del paziente. La sfida metodologica risiede nella traduzione dei risultati della ricerca clinica, incentrati sull’”average patient” degli studi clinici, in probabilità individualizzate nel singolo paziente. La disponibilità di una tale conoscenza probabilistica renderebbe possibile l’applicazione al letto del paziente di strumenti propri della teoria della decisione. Methodological foundations of probabilistic evidence in rare cancers ha una forte progettualità, dovuta al fatto che all’attività del Centro viene assegnata la realizzazione di un workpackage del progetto Reasoning with Data (ReDa) finanziato dal Fondo Italiano per la Scienza nel quinquennio 2024-28. Il principal investigator di ReDa è il professor Hosni, coordinatore del CRC proposto. I proponenti di area medica del CRC coordinano i domini sui sarcomi e sui tumori rari cervico-cefalici di EURACAN, "rete europea di riferimento” per i tumori rari solidi dell’adulto nell’Unione Europea. Questo darà notevoli potenzialità di networking clinico-scientifico al CRC proposto e di disseminazione internazionale e interesettoriale dei risultati ottenuti e sarà particolarmente utile per l’applicazione di metodologie di consensus-development nell’elicitazione della conoscenza a priori per la formulazione di distribuzioni di probabilità bayesiane dell’efficacia diagnostico-terapeutica. Per questo, un obiettivo di medio periodo del CRC sarà la formulazione di proposte di finanziamento di livello europeo, eventualmente in parternariato.