Ampakine-mediated modulation of neuronal activity for the treatment of Rett syndrome: proposal for a preclinical study
Project L'obiettivo principale di questa proposta è quello di eseguire uno studio preclinico completo così da comprendere i potenziali benefici dell’ampakina CX546 per il rattamento della sindrome di Rett, includendo anche un’analisi dei meccanismi molecolari attivati dal trattamento. Attraverso studi longitudinali e diversi protocolli di trattamento, definiremo il miglior paradigma di somministrazione di CX546 in topi privi di Mecp2. La caratterizzazione fenotipica degli animali trattati stabilirà in che misura CX546 migliori le capacità motorie, sociali e cognitive, insieme alle funzioni respiratorie. Riveleremo inoltre quali aree cerebrali beneficino maggiormente del trattamento e, profilando l'espressione genica, identificheremo le caratteristiche molecolari e cellulari significativamente migliorate dal farmaco negli animali RTT.