FORZA MUSCOLARE, ASPETTI COGNITIVI E COMPORTAMENTALI DEI PAZIENTI ADULTI CON MALATTIE NEUROMUSCOLARI: STUDIO DELL¿IMPATTO SULLA QUALITA¿ DELLA VITA
Progetto Presupposti: In molte sperimentazioni cliniche nel campo neuromuscolare, la mancanza di un adeguato strumento per misurare la qualità di vita nel paziente adulto, affetto da malattia neuromuscolare ha rappresentato un limite per la valutazione dell¿efficacia reale del trial stesso. Troppo spesso gli effetti del beneficio di una terapia si sono basati su parametri che, benché solidi scientificamente e supportati da misure obiettive, riflettevano il solo punto di vista del medico. Queste misure non necessariamente coincidono con aspetti ritenuti importanti dal paziente. Per far fronte a tale `carenza¿ è stato sviluppato in Inghilterra un questionario come misura di qualità di vita (INQoL), individualizzato, mirato per i pazienti adulti con malattie neuromuscolari. E¿ in fase di validazione in Italia, uno studio multicentrico, coordinato dal nostro Centro, lo stesso questionario adattato per i pazienti italiani, chiamato INQoL Italia.
Descrizione della ricerca: Nell¿anno precedente abbiamo quindi proposto INQoL Italia a 174 pazienti, con le patologie neuromuscolari più frequenti (distrofie miotoniche, distrofie facioscapoloomerali, miopatie dei cingoli, distrofinopatie tipo Becker) ed abbiamo ottenuto uno score totale di qualità di vita, a sua volta con un peso relativo di 6 componenti (attività, indipendenza, rapporti, emotività, immagine corporea). Abbiamo quindi ottenuto parametri di compromissione muscolare in termini di stenia e disabilità e di aspetti cognitivo-comportamentali per potere correlare le misure di qualità di vita, ottenute con INQoL Italia, con la oggettiva compromissione del paziente e con il suo stato di capacità cognitiva di percepire la sua condizione muscolare.
Obiettivo della ricerca: Completare le correlazioni in corso tra misure di forza muscolare oggettive, percezione della qualità di vita come determinata da INQoL Italia e quadro cognitivo-comportamentale in altri 200 pazienti adulti con malattie neuromuscolari per vedere se su un vasto numero di pazienti, stratificabili per gravità e disabilità del quadro neuromuscolare, tale correlazione varia per i diversi sottogruppi di pazienti neuromuscolari.