La Sindrome di Leigh è una delle malattie mitocondriali più frequenti dell’età pediatrica. Si manifesta in bambini di età compresa tra tre mesi e due anni che presentano un progressivo ritardo dello sviluppo psicomotorio, ipotonia, epilessia ed acidosi lattica. L’aspettativa di vita è ridotta a pochi anni a causa della mancanza di terapie efficaci.
Presso il Centro Fondazione Mariani dell' Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano è in atto un progetto di ricerca molto ambizioso e potenzialmente di grande impatto, che prevede la messa a punto, di una metodica di Terapia Genica Fetale In Utero (IUFGT).
Tale strategia, proposta dal Dr. Dario Brunetti e dal Prof. Nicola Persico del DISCCO, ha l'obiettivo di risolvere il deficit genetico alla radice reinserendo la versione corretta del gene difettoso nel feto prima della nascita, tramite iniezione eco-guidata in utero.
https://www.fondazione-mariani.org/nuove-prospettive-di-cura-per-la-sindrome-di-leigh/
Location of the initiative:
Fondazione Mariani
Date of the initiative:
May 15, 2024