Assessing the pathogenetic role of tRNA and rRNA deregulation in disease-specific human and mouse models to understand pathogenesis and identify molecular therapeutics targets for Spinal Muscular Atrophy with Respiratory Distress type 1

Progetto

Dati Generali

Partecipanti

BLASI FRANCESCO BRUNO ARTURO   Responsabile scientifico  

Dipartimenti coinvolti

Tipo

CAR_RIC - Bandi Fondazione Cariplo

Finanziatore

FONDAZIONE CARIPLO
Organizzazione Esterna Ente Finanziatore

Capofila

UNIVERSITA' DEGLI STUDI DI MILANO

Periodo di attività

Ottobre 1, 2016 - Settembre 30, 2018

Durata progetto

24 mesi

Pubblicazioni

Pubblicazioni (2)

Molecular analysis of SMARD1 patient-derived cells demonstrates that nonsense-mediated mRNA decay is impaired 
JOURNAL OF NEUROLOGY, NEUROSURGERY AND PSYCHIATRY
2022
Articolo
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CSF transplantation of a specific iPSC-derived neural stem cell subpopulation ameliorates the disease phenotype in a mouse model of spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1 
EXPERIMENTAL NEUROLOGY
ELSEVIER : ACADEMIC PRESS
2019
Articolo
Partially Open Access
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