La ricerca prevede l’impiego di una strategia combinata per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne utilizzando il modello murino mdx.
Tale terapia si basa sulla somministrazione di un attivatore farmacologico di Sirtuina1 con proprietà metaboliche ed antinfiammatorie a supporto della terapia sostitutiva tramite microdistrofina. Lo studio prevede la messa a punto delle dosi di vettore virale per l’espressione della microdistrofina e successivamente lo studio dei potenziali effetti additivi/sinergici dei due trattamenti.
Tale terapia si basa sulla somministrazione di un attivatore farmacologico di Sirtuina1 con proprietà metaboliche ed antinfiammatorie a supporto della terapia sostitutiva tramite microdistrofina. Lo studio prevede la messa a punto delle dosi di vettore virale per l’espressione della microdistrofina e successivamente lo studio dei potenziali effetti additivi/sinergici dei due trattamenti.