Evidence-based approach to treat hyperexcitability in Rett syndrome though splicing modulation

La ricerca ha lo scopo di valutare una nuova strategia terapeutica per cercare di contrastare l’ipereccitabilità neuronale tipica della Sindrome di Rett. In particolare, il progetto si basa sull’utilizzo di oligonucleotidi antisenso per modulare negativamente lo splicing alternativo di un’isoforma neurone di LSD1.