Identificazione di un nuovo biomarker cellulare quale fattore predittivo del decorso di malattia nell'ambito delle distrofie muscolari

Recenti lavori hanno dimostrato che i livelli di cellule staminali circolanti con proprietà angiogeniche possono predire l'andamento di alcune malattie cardiovascolari. In passato abbiamo caratterizzato una popolazione di progenitori endoteliali CD133 positiva isolata da sangue periferico umano che è in grado di migrare attraverso la circolazione arteriosa nel muscolo di topi distrofici e partecipare alla rigenerazione muscolare. Per questo motivo in questo progetto si vuole analizzare i livelli di cellule staminali circolanti CD133 positive in 60 pz affetti da distrofie muscolare di Duchenne. In questo modo si verificherà una possibile correlazione tra i livelli di queste cellule staminali circolanti e l'andamento lento o rapidamente progressivo della distrofia muscolare. Per fare questo, divideremo i pz selezionati sulla base della loro storia clinica naturale identificando un fenotipo mild e severe. Successivamente analizzeremo se tale fenotipo e correlabile a livelli diversi di cellule staminali circolanti e se queste differenze sono significative tramite uso di formule statistiche (regressione lineare, curve bifasiche etc). Un eventuale correlazione clinica con i livelli di cellule staminali circolanti potrebbe non solo predirre l'andamento della malattia per singolo pz ma anche ipotizzare una risposta agli attuali trattamenti steroidei o a futuri trattamenti sperimentali.