La leucemia mieloide acuta (AML) è un tumore del sangue, caratterizzato dall'infiltrazione di cellule ematopoietiche proliferanti, clonali e scarsamente differenziate, denominate blasti. Si tratta di una patologia eterogenea sotto il profilo genetico, epigenetico e di espressione genica che a sua volta ha un forte impatto sulla sopravvivenza e la capacita’ del paziente di rispondere alle terapie, tuttavia, al momento, sono pochi i marcatori molecolari che hanno dimostrato avere una rilevanza clinica. Inoltre, sebbene molti pazienti con AML rispondano alla chemioterapia, la malattia refrattaria è comune e la recidiva rappresenta la principale causa di fallimento del trattamento e mortalità.
E’ di fondamentale importanza identificare i determinanti molecolari responsabili dello sviluppo della AML sia per una migliore prognosi che per la possibilita’ di sviluppare nuovi percorsi terapeutici personalizzati.
L'obiettivo principale di questo studio è indagare i meccanismi molecolari alla base della patogenesi dell'AML e, di conseguenza, valutare nuovi approcci terapeutici da validare in studi preclinici in modelli murini di AML.