Enhancement of the current hematopoietic stem cell-based gene therapy to broaden its accessibility to symptomatic patients affected by Metachromatic Leukodystrophy

Il progetto proposto mira al perfezionamento della terapia genica con cellule staminali ematopoietiche (HSC-GT) per il trattamento di pazienti con leucodistrofia metacromatica (MLD) ed, in prospettiva, di pazienti affetti da altri disturbi da accumulo lisosomiale (LSD) con patologia del SNC, che attualmente non soddisfano i criteri di inclusione dei trattamenti sperimentali in corso. Le attività riguarderanno analisi biochimiche su campioni biologici derivati da esperimenti in vitro/in vivo e di pazienti e donatori sani.