Neuroprotection in Spinal Muscular Atrophy (SMA) using neural stem cells as a therapeutic approach

Lobiettivo di questo progetto è quello di contribuire allo sviluppo di una terapia cellulo mediata per
lAtrofia Muscolare Spinale (SMA). La SMA è una patologia degenerativa del motoneurone ad esito
fatale che si manifesta con debolezza muscolare progressiva e paralisi. Studieremo il potenziale
terapeutico del trapianto di cellule staminali neuronali (NSCs) ottenute da cellule somatiche umane
adulte riprogrammate in cellule staminali pluripotenti (cellule staminali pluripotenti indotte; iPSCs) al
fine di migliorare il fenotipo di un modello murino di SMA. Utilizzeremo anche cellule staminali
modificate geneticamente in modo da secernere fattori di crescita che possano proteggere i
motoneuroni in degenerazione. Le cellule staminali saranno trapiantate nel midollo spinale dei topi
SMA. Valuteremo se e come il trapianto modifichi la progressione della malattia.
Questi esperimenti nel modello murino di SMA potranno essere utili per lo sviluppo di una terapia
tramite cellule staminali nella SMA e in altre malattie del motoneurone